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Terapia génica para tratar la sordera de nacimiento -Todosalud

Terapia génica para tratar la sordera de nacimiento

La terapia génica tiene como objetivo proporcionar genes que corrijan o reemplacen las funciones de otros genes defectuosos, y cuya presencia conduce al desarrollo de enfermedades.

La terapia génica podría ser la solución a la sordera desde el nacimiento. De hecho, esta terapia reemplazaría el uso de implantes cocleares. Los resultados de algunos estudios en animales han proporcionado evidencia positiva.

Pero antes que nada, ¿qué sabemos sobre la terapia génica? ¿Qué pasa con la sordera de nacimiento? Es importante comprender estos dos conceptos para comprender mejor este nuevo tratamiento para curar esta enfermedad.

Terapia génica: un nuevo campo de la medicina

Conjunto de genes

“La terapia génica tiene como objetivo reemplazar los genes defectuosos que causan enfermedades hereditarias. «

Los tratamientos basados ​​en el genoma humano están en auge para curar ciertas enfermedades como el cáncer. Este tipo de terapia consiste en Introducir genes para combatir las alteraciones del genoma que conducen a la enfermedad.

Un gen es una porción de ADN que contiene la información necesaria para sintetizar una proteína concreta en el cuerpo. Estas partes del ADN puede sufrir cambios, en otras palabras, mutaciones y, por lo tanto, codificar proteínas defectuosas. En muchos casos, esto resulta en la aparición de la enfermedad. Por lo tanto, la terapia génica busca corregir genes defectuosos.

Sin embargo, aunque las pruebas de terapia génica han avanzado rápidamente en humanos, muchas preguntas quedan sin respuesta. Por ejemplo, uno se pregunta si los genes terapéuticos pueden causar enfermedades, ¿cuáles son sus límites éticos?

¿Qué es la sordera de nacimiento?

La sordera congénita es la pérdida de audición (total o parcial). En otras palabras, es una incapacidad para escuchar desde el nacimiento. Además, es hereditario. Es una pérdida auditiva tan grave que el niño no puede procesar información lingüística a través de su oído, Con o sin amplificación.

El 80% de la sordera infantil está presente desde el nacimiento. La mayoría de los niños sordos nacen en familias que pueden escuchar normalmente.

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Tratamientos actuales para la sordera de nacimiento.

Anatomía del oído interno.

“Gracias a los audífonos y los implantes cocleares, muchos problemas de audición se han resuelto entre la población. «

Actualmente, los bebés con este tipo de sordera Necesita audífonos. O, en casos donde no funcionan, cirugía. Estos son dispositivos colocados en el oído y capaces de transformar ondas eléctricas en ondas sonoras. Gracias a una banda circular y ajustable en la cabeza, se unen a los oídos para la recepción del sonido.

La amplificación con el audífono debe comenzar lo antes posible después del diagnóstico. Cuando la mejora deseada no funciona con este método, Puede ser necesario un implante coclear.

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Terapia génica y sordera desde el nacimiento.

Gracias a los avances en medicina, los investigadores se preguntan si sería posible aplicar tratamientos genéticos que traten la sordera desde un punto de vista completamente diferente. Sin la necesidad de implantes cocleares o audífonos. Sin embargo, Estas técnicas todavía se están estudiando en animales.

Se han publicado los resultados de dos encuestas en las que se aplicó la terapia génica. Parecen haber dado datos interesantes para el tratamiento de problemas de audición.

Estos dos estudios conciernen enfermedades auditivas de origen exclusivamente genético. Esta alteración afecta a más de 125 millones de personas en el mundo de hoy.

Además, la dificultad del tratamiento. es porque los virus se usan para introducir genes. Por lo tanto, el riesgo es que estos microorganismos logren penetrar las células del oído.

Uno de los artículos publicados explica cómo Se ha introducido un gen que produce una proteína fluorescente en las células de un oído ratón, usando una variante sintética de un virus. Por otro lado, no se han mencionado efectos secundarios con este tipo de tratamiento. Lo que agrega algo de valor al resultado.

  • Lastra, OLV (2006). Terapia de genes. Medicina interna de México.
  • Rozalén, J., Ceña, V. y Jordán Joaquín. (2003) Terapia de genes. Vectores de expresión. Alcance farmacéutico.
  • Izquierdo, M. (1999). Terapia de genes. Comentarios en cáncer.
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